Alexion是一家全球生物制药公司,专注于通过发现、开发和商业化改变生活的治疗方法,为罕见疾病患者和家庭提供服务。作为20多年来在补体生物学和抑制方面的全球领导者,Alexion开发并商业化了两种已批准的用于治疗突发性夜血红蛋白尿(PNH)的补体抑制剂,以及第一种也是唯一一种被批准用于治疗非典型溶血性尿毒症(aHUS)的补体抑制剂。抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的广泛性重症肌无力(gMG)和视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。Alexion还拥有两种高度创新的酶替代疗法,用于危及生命和极其罕见的代谢疾病患者,低磷酸酶症(HPP)和溶酶体酸脂肪酶缺乏症(LAL-D)。此外,该公司正在开发几种中晚期疗法,包括第二种补体抑制剂、一种用于Wilson病的铜结合剂、一种用于罕见免疫球蛋白G (IgG)介导疾病的抗新生儿Fc受体(FcRn)抗体,以及几种早期疗法。包括一种轻链(AL)淀粉样变治疗和另一种抗fcrn治疗。Alexion专注于补体级联中的新分子和靶点的研究,并致力于血液学、肾脏病学、神经学和代谢疾病的核心治疗领域的开发。